CRISPR可用于同時針對很多基因, 這對研究復雜的人類疾病是一大優勢, 復雜疾病不是單一突變引起的, 而是由許多基因共同作用。這些方法正在迅速得到改善，將在基礎研究、藥物開發、農業以及可能終用于治療人類遺傳病患者方面有許多應用。
在過去的幾年中,研究人員意識到它可以改造不僅減少病毒DNA, 通過改變指導RNA與目標相匹配,任何DNA序列精確選擇位置都可以切斷。這不僅可以在試管中完成，也可以在活細胞的細胞核內完成。一旦進入細胞核，產生的復合物就會鎖定在一個稱為PAM的短序列上。Cas9將解開DNA，并將其與目標RNA相匹配。如果匹配完成，Cas9將使用兩個微小的分子剪刀來切割DNA。
CRISPR方法是基于細菌使用的一種自然系統，以保護它們不受病毒感染。當細菌檢測到病毒DNA的存在時，它會產生兩種類型的短RNA，其中一種含有與入侵病毒相匹配的序列。這兩個RNA與一種叫做Cas9的蛋白質組成一個復合物。Cas9核酸酶,一種酶, 這種酶能切斷DNA。當被稱為導RNA的匹配序列在病毒基因組中找到它的目標時，Cas9就會切斷目標DNA，使病毒失效。
CRISPR的基因編輯技術是治療遺傳性疾病的革命性方法。但是，該工具尚未用于有效治療長期慢性病。由密蘇里大學醫學院的Dongsheng Duan博士的一個研究小組已經確定并克服了CRISPR基因編輯的障礙，這可能為使用該技術進行持續治療奠定基礎。
CRISPR基因編輯的靈感來自于身體抵御病毒的天然防御能力。該技術使研究人員能夠通過切除和替換基因組中的突變來改變DNA序列，該突變有可能治療各種遺傳疾病和病癥。
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