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藥物臨床前評價

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藥物臨床前評價

CRISPR/Cas9系統

此系統的工作原理是crRNA(CRISPR-derived RNA)通過堿基配對與 tracrRNA(trans-activating RNA)結合形成tracrRNA/crRNA復合物，此復合物引導核酸酶 Cas9蛋白在與crRNA 配對的序列靶位點剪切雙鏈DNA。而通過人工設計這兩種 RNA，可以改造形成具有引導作用的sgRNA(short guide RNA )，足以引導Cas9對DNA的定點切割。作為一種RNA導向的dsDNA結合蛋白，Cas9效應物核酸酶是已知的第一個統一因子(unifying factor)，能夠共定位RNA、DNA和蛋白，從而擁有巨大的改造潛力。將蛋白與無核酸酶的Cas9( Cas9 nuclease-null)融合，并表達適當的sgRNA ，可靶定任何dsDNA序列，而sgRNA的末端可連接到目標DNA，不影響Cas9的結合。因此，Cas9能在任何dsDNA序列處帶來任何融合蛋白及RNA，這為生物體的研究和改造帶來巨大潛力。

      長期糖尿病會誘發糖尿病并發癥，而糖尿病并發癥的發生率和死亡率都很高。糖尿病常見的四種并發癥是血管疾病，視網膜病。在吉奧藍圖生物，我們的動物平臺為研究和開發糖尿病并發癥的潛在療法提供了經過驗證的糖尿病并發癥嚙動物模型。

·血管緊張素II輸注模型

血管緊張素II（AGII）是腎素-血管緊張素系統的主要生物活性成分，有助于調節血管緊張度、鹽水平衡以及血壓。通過滲透泵連續輸送高劑量的AGII可以迅速誘導大鼠血壓升高。它還與心臟肥大和纖維化有關，并能激活心臟、血管壁、大腦中與氧化應激有關的途徑。

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